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日本新薬株式会社が、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療剤ビルテプソ(英名:VILTEPSOTM (viltolarsen) injection)に関して、アメリカ食品医薬品局(FDA)より販売承認を受けたことを発表しました。

DMDは、筋肉細胞を支えるジストロフィンタンパク質の遺伝子変異により、正常なジストロフィンタンパク質が産生されず筋力が低下する進行性の遺伝性筋疾患で、主に男児に発症します。DMDには、さまざまな遺伝子変異型があり、ビルテプソが投与対象となるのは、エクソン53スキッピングにより治療可能な遺伝子変異が確認された DMDとなります。

北米におけるビルテプソの開発業務は、日本新薬のアメリカ子会社 NS Pharma, Inc.(ニュージャージー州パラマス、社長:田中次男)が担当し、北米で第二相臨床試験を実施しました。

FDAへの承認申請の手続きは、ファストトラック指定、オーファンドラッグ指定ならびに希少小児疾患指定を受けて行われ、日本で実施された第一/二相臨床試験結果と北米で実施した第二相臨床試験結果等をデータパッケージとして段階的に申請されました。

2020年2月に新薬承認申請がFDAに受理された後、迅速承認に向けた審査が行われこの度の販売承認となりました。現在は、迅速承認後の検証試験として第三相臨床試験(RACER53 study)を全世界約3施設で実施中です。

ビルテプソは、日本国内では2020年3月に厚生労働省から製造販売承認され、5 月から日本新薬が販売ならびに情報提供活動を開始しています。
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