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ファイザー社が、トランスサイレチン型心アミロイドーシス(TTR-CM)の治療薬として、タファミジスが米国食品医薬品局(FDA)よりブレークスルー・セラピー(画期的治療薬)に指定されたことを発表しました。

TTR-CMは、進行性心不全を伴う死に至る希少疾病であり、見逃されていることが多いのが現状です。

このたびの指定は、TTR-CMを対象としたタファミジスの第Ⅲ相ATTR-ACT試験のトップライン結果が根拠となっています。

この試験において、タファミジスは原因を問わない全ての死亡および心血管事象による入院回数を組み合わせた複合評価項目で統計学的に有意な低下を示しました。

現在、この疾患を適応症として承認された薬物治療は存在せず、TTR-CM患者の平均余命は、診断後わずか3~5年です。
ブレークスルー・セラピーの指定は、2012年に施行された「FDA安全およびイノベーション法」(FDASIA)の一環として開始されました。

FDAの定義では、「重篤または生命を脅かす疾病および症状の治療薬開発」を目的とし、「単剤、または他の1つ以上の薬剤との併用」の用法を想定するもので、「既存の治療薬と比較し、1つ以上の臨床的に重要な評価項目において、当該治療薬の顕著な改善を示す臨床的エビデンスが示唆されること」が条件とされています。

ブレークスルー・セラピーに指定された薬剤は、FDAの承認審査を早めることがあるとされています。
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