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中外製薬株式会社が、I型脊髄性筋萎縮症(spinal muscular atrophy:SMA)患者を対象にリスジプラムを評価したピボタル試験であるFIREFISH試験のパート2部分においてポジティブな成績が得られたと発表しました。

今回の試験の主要評価項目は、BSID-III(Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Third Edition)の粗大運動スケールで評価した、投与開始12ヵ月時点における、最低5秒間、支えなしで座位が保持可能な乳児の割合となっています。

リスジプラムで実施中のいずれの臨床試験においても、試験からの脱落につながる薬剤関連の安全性の所見は現時点で確認されていません。また、リスジプラムの安全性はこれまでに認められている安全性プロファイルと同様で、新たな安全性上の所見は示されなかったとのことです。

<FIREFISH試験について>
FIREFISH試験は、I型SMAの乳児(1~7カ月)を対象とした、2パートからなる非盲検単群のピボタル試験です。パート1(21名)では、パート2における至適用量が検討されました。パート2(41名)では、BSID-III(Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Third Edition)の粗大運動スケールで評価した、投与開始12カ月時点における、最低5秒間、支えなしで座位が保持可能な乳児の割合を指標として、有効性の評価が行われました。

ロシュ社は、SMA財団およびPTCセラピューティクスの協力のもと、臨床試験を行っています。

<リスジプラムについて>
リスジプラムは、中枢神経系および全身のSMNタンパクレベルを増加させるように創製された、経口投与が可能な臨床開発中の薬剤です。運動神経および筋肉機能をよりよくサポートするために、SMN2遺伝子から機能性のSMNタンパクの産生が増加するように設計されています。2018年12月には欧州医薬品庁(EMA)より、SMAの治療薬としてPRIME(PRIority MEdicines)指定を受けています。

ヨーロッパ、アメリカおよびスイスではオーファンドラッグ指定を受けています。またアメリカ食品医薬品局(FDA)よりファストトラック指定を受けています。日本では2019年3月に希少疾病用医薬品指定を受けています。

<脊髄性筋萎縮症(SMA)について>
SMAは、遺伝性の神経筋疾患で、脊髄の運動神経細胞の変性によって筋萎縮や筋力低下を示します。乳幼児では最も頻度の高い致死的な遺伝性疾患です。

乳児期から小児期に発症するSMAの患者数は10万人あたり1~2人です。SMAの原因遺伝子はSMN遺伝子で、SMN1遺伝子の機能不全に加え、SMN2遺伝子のみでは十分量の機能性のSMNタンパクが産生されないため発症する疾患です。
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