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中外製薬株式会社が、第IIIb相STASEY試験の2回目の中間解析結果により、第III相試験であるHAVEN試験群で示されたヘムライブラ®の安全性プロファイルが裏付けられたことを発表しました。

STASEY試験において、血液凝固第VIII因子に対するインヒビター保有の成人および青年期の血友病Aに対し、ヘムライブラは有効で、新たな安全性のシグナルは確認されず、これまでに認められている安全性プロファイルと同様でした。加えて、ヘムライブラ定期投与中、軽微な手術に関しては、血液凝固因子製剤の予防的な追加投与をせず受けることができる可能性が示唆されています。これらの成績は、国際血栓止血学会2020(ISTH)バーチャルコングレス(2020年7月12日~14日)にて発表されました。

STASEY試験の2回目の中間解析では、ヘムライブラを週1回で定期投与したインヒビター保有血友病Aの方193名のデータが含まれています。ヘムライブラに関連する血栓性微小血管症(TMA)および重篤な血栓事象はいずれも認められず、新たな安全性シグナルは確認されませんでした。

ヘムライブラに関連する有害事象は33名(17.1%)に認められました。10%以上で確認された主な有害事象は、感冒様症状(鼻咽頭炎12.4%)、頭痛(11.9%)、注射部位反応(11.4%)でした。注射部位反応はいずれも軽度または中等度で、注射部位反応による投与中止例はありませんでした。年間出血率も、過去に血友病Aを対象に実施した第III相試験であるHAVEN試験群で得られたものと同様でした。

また、STASEY試験では、手術に対する正式な評価項目は設定していませんが、ヘムライブラ定期投与中の軽微または予定外の大手術における評価も実施しました。その結果、インヒビター保有の血友病Aの方がヘムライブラ定期投与中に軽微な手術を受けた場合、予防的な血液凝固因子製剤の追加投与を必要としない可能性が示唆されています。軽微な手術のうち、多く(20/31、64.5%)は予防的な血液凝固因子製剤を投与せずに行われ、そのうち85%(17/20)は、術後に治療を要した出血はありませんでした。

予定外の大手術(n=9)のうち、8名は予防的な血液凝固因子製剤による処置を受けました。出血した方のうち4名は活性型血液凝固第VII因子製剤による処置で管理できました。これらの試験結果は、主要臨床試験であるHAVEN試験群での手術例に対するこれまでの解析結果と一致していました。

STASEY試験は、単群オープンラベル多施設第IIIb相試験で、参加者は平均50.9週間、ヘムライブラの定期投与を受けています。すべての出血および治療を要した出血(特発性出血、関節内出血、標的関節内出血)の年間出血率は低く、167名(85.6%)で治療を要した出血はありませんでした。また、ヘムライブラに関連しない血栓事象が2例に認められました。1例はリスク因子を有する方におけるST上昇型心筋梗塞であり、主治医はヘムライブラとの関連は無いと判断しました。もう1例は、抜歯の合併症として知られている、抜歯部位の肥大性血栓でした。
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