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JCRファーマ株式会社が、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用したムコ多糖症II 型(ハンター症候群)治療酵素製剤〔国際一般名:pabinafusp alfa 開発番号:JR-141(血液脳関門(以下、BBB)通過型遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ)〕について、アメリカ食品医薬品局(FDA)よりファストトラック制度の指定を受けたことを発表しました。

ハンター症候群は、ライソゾーム病の一種であり、ムコ多糖を体内で分解する酵素(Iduronate-2-sulfatase)の欠損により発症する X 染色体劣性遺伝性疾患です。中枢神経症状、関節病変、低身長、角膜混濁、心臓弁膜症、肝脾腫など幅広い症状がある中、既存の治療酵素製剤はBBB を通過できないため、脳内で薬効を発揮できず、中枢神経症状に対し効果が期待できないことが重大な課題となっています。

JR-141 は、マンノース-6-リン酸受容体を介した作用に加え、当社独自の BBB 通過技術J-Brain Cargo®によりトランスフェリン受容体を介してBBB を通過させることで、中枢神経症状に対する作用が期待されています。

現在、アメリカ・ブラジル・ヨーロッパにおいてJR-141 のグローバル臨床第 3 相試験開始に向けた準備を進めており、FDA より試験開始が許可されています。 今回のファストトラック指定により、アメリカにおけるJR-141 の臨床開発の迅速化、優先審査や早期承認が期待されます。
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