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日本新薬株式会社が、エクソン53 スキッピングに応答する遺伝子変異を持つデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を対象に開発を進めている核酸医薬品NS-065/NCNP-01(一般名:ビルトラルセン)について、このたび、アメリカFDA(食品医薬局)へ新薬承認申請の段階的提出を完了したことを発表しました。

DMDは、筋肉細胞の骨組みを支えるジストロフィンタンパク質の遺伝子変異が原因で、正常なジストロフィンタンパク質が産生されないことにより筋力が低下する、男児に発症する頻度の高い遺伝性筋疾患です。

現在、エクソン53スキッピングに応答する遺伝子変異を持つDMDの進行を遅らせる治療法としては、ステロイド剤以外に確立されておらず、新たな治療法の開発が期待されています。

この薬剤は、DMD患者の筋肉中のジストロフィン遺伝子のエクソン 53を迂回して、機能のあるジストロフィンタンパク質を産生することによって治療効果を期待する薬剤です。

アメリカでは、既に希少小児疾患指定、オーファンドラッグ指定ならびに、ファストトラック指定を受けており、日本国内では、先駆け審査指定制度の対象品目ならびに希少疾病用医薬品としても指定を受けています。また、9月26日に厚生労働省へ承認申請を行ったことを報告しています。

アメリカでは、日本新薬の子会社であるNS Pharma, Inc. が臨床試験を実施しています。この段階的提出完了につづき、日本新薬とNS Pharma, Inc.は、承認審査要件に沿った申請資料の受理に向けて、FDAに対応していきます。
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