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中外製薬株式会社が、血友病A治療薬ヘムライブラ®[一般名:エミシズマブ(遺伝子組換え)]について、第III相国際共同治験であるHAVEN 3試験(NCT02847637)の主要成績が8月30日にThe New England Journal of Medicine(NEJM)に掲載されたことを発表しました。

論文: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1803550
NEJMによる動画解説: https://www.nejm.org/do/10.1056/NEJMdo005333/full/

この試験は、血液凝固第VIII因子に対するインヒビターを保有しない12歳以上の血友病Aにおいて、ヘムライブラを週1回または2週に1回定期的に皮下投与した際の有効性および安全性について評価するものです。

この試験の詳細な成績は、英国・グラスゴーで2018年5月21日に開催された世界血友病連盟(WFH:World Federation of Hemophilia)2018世界大会で発表されました。
ヘムライブラは、2018年5月に「血液凝固第VIII因子に対するインヒビターを保有する先天性血液凝固第VIII因子欠乏患者(血友病A)における出血傾向の抑制」を効能・効果として国内製造販売を開始しました。

インヒビター非保有の血友病Aに対しては、同年4月に適応拡大の承認申請を実施しています。欧米でも同適応拡大の承認申請が行われ、アメリカ食品医薬品局(FDA)により4月に画期的治療薬、6月に優先審査品目に指定され、欧州でも欧州医薬品委員会(CHMP)による審査が継続中です。
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