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株式会社リボミックは、国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)が公募した難治性疾患実用化研究事業に採択された「抗 FGF2 アプタマー(RBM-007)を用いた軟骨無形成症治療薬の開発」事業について、AMEDとの間で2019年度委託研究開発契約書を締結することを発表しました。

AMEDの難治性疾患実用化研究事業は、希少難治性疾患に対する画期的な医薬品医療機器等の実用化を支援することを目的として行われます。この事業の期間は、2018年度からの最大3年間で、2019年度は第2年目に当たります。2019 年度に受け取る委託研究開発費は税込で7,800万円と予定されています。


<「抗 FGF2 アプタマー(RBM-007)を用いた軟骨無形成症治療薬の開発」について>
軟骨無形成症は四肢短縮による低身長を主な症状とする希少疾患で、治療薬はなく、厚生労働省から難病指定を受けています。軟骨無形成症患者においては、FGF2が骨伸長を抑制する要因の一つとして作用しています。

リボミックが開発した RBM-007 は FGF2 に結合してその働きを阻害する作用を有し、疾患モデルマウスでは、体長の伸びの抑制を約50%回復する効果を確認しました。

現在、治療には本邦では成長ホルモンが使用されていますが、効果は十分とはいえず、骨延長術(足の骨を切断して引き離した状態で固定し、骨の形成を促す)といった非常に厳しい治療が幼い子供に施されることもあり、新薬が待ち望まれています。

リボミックのRBM-007を用いた軟骨無形成症治療薬開発については、AMEDより2015年度より3年間、希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業として支援を受け、データを蓄積してまいりました。昨年度からの新規支援のもと、治験開始に向けた準備をさらに着実に進められています。
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