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第一三共のキザルチニブが希少疾病用医薬品に指定された

第一三共株式会が、厚生労働省よりキザルチニブ(FLT3阻害剤)がFLT3 変異を有する急性骨髄性白血病治療を対象として希少疾病用医薬品指定を受けたことを発表しました。

<希少疾病用医薬品指定制度>
希少疾病用医薬品指定制度とは、医薬品医療機器等法第77条の2に基づき、対象患者数が国内において5万人未満であること、医療上特にその必要性が高いものなどの条件に合致するものとして、薬事・食品衛生審議会の意見を参考にして、厚生労働大臣が指定する制度です。

医療上の必要性が高いにもかかわらず、患者数が少ないことにより、国内では十分にその研究開発が進んでいない状況を踏まえ、安全かつ良質な医薬品を一日も早く医療の現場に提供することを目的に、開発を支援・促進する制度です。

また、税制措置、再審査期間の延長等の支援措置も受けられます。

化学療法の薬剤より優秀!?

この薬剤は、FLT3 -ITD変異を有する再発または難治性の急性骨髄性白血病患者を対象としたグローバル第3相臨床試験(QuANTUM-R試験)において、既存の化学療法剤と比較して全生存期間(OS、死亡するまでの期間)を有意に延長し、安全性においても新たな懸念は認められませんでした。

キザルチニブは、アメリカ食品医薬品局よりFLT3 -ITD変異を有する再発または難治性のAML治療を対象として画期的治療薬(Breakthrough Therapy)指定とファストトラック指定を、また米国FDA及び欧州医薬品庁(EMA)より急性骨髄性白血病治療を対象としてオーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)指定を受けています。

< 画期的治療薬-Breakthrough Therapy >
画期的治療薬(Breakthrough Therapy)指定とは、重篤な疾患を対象に、既存の治療薬よりも高い治療効果を示す可能性のある薬剤の開発と審査を促進し、患者さんにより早く新薬を届けるために定められた米国における制度です。

< ファストトラック指定制度 >
ファストトラック指定制度とは、重篤で未充足の医療ニーズが高い疾患に対し、高い治療効果が期待できる薬剤の開発・審査の迅速化を目的とした米国における制度です。

FLT3 -ITD変異を有する急性骨髄性白血病って??

急性骨髄性白血病は、骨髄における白血病細胞の異常な増殖の結果、正常な血液細胞の産生が著しく阻害され、治療をしないと短期間で致死的になる予後不良な血液疾患です。

FLT3 -ITD変異は、急性骨髄性白血病において比較的頻度の高い遺伝子変異であり、急性骨髄性白血病患者の約25%に認められると考えられています。

FLT3-ITD変異を有する急性骨髄性白血病患者は、変異のない患者と比べ、再発率が高く生存期間が短いと考えられています。
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