NEWS

武田薬品工業株式会社は、開発中のpevonedistatについて、高リスク骨髄異形成症候群(HR-MDS)に対してアメリカ食品医薬品局(FDA)よりBreakthrough Therapyの指定を取得したことを発表しました。

ファースト・イン・クラスのNEDD8活性化酵素(NAE)阻害剤であるpevonedistatは、HR-MDSに対する10年以上ぶりの新規治療となる可能性があり、これまで脱メチル化薬(HMA)単独療法に限定されていた治療オプションの拡大につながります。現在でも、HR-MDS患者の治療には課題が残っています。

FDAによるBreakthrough Therapy指定は、重篤もしくは致命的な疾患の治療薬候補の開発と審査を促進するために行われます。この指定を受けた薬剤は、予備的な臨床成績として臨床的に重要な1つ以上のエンドポイントについて、既存の治療法からの実質的な改善が示唆されています。
2 件