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エフ. ホフマン・ラ・ロシュ社が、I型脊髄性筋萎縮症(spinal muscular atrophy:SMA)の乳児(1~7カ月)を対象にリスジプラムを評価した、ピボタル試験であるFIREFISH試験のパート1における2年間の成績を発表しました。リスジプラムの治療用量が投与された乳児(17/21名)の2年間の成績は、継続して運動マイルストーンを改善していることを示しました。

探索的な解析から、リスジプラムの投与開始から2年時点では推定88%の乳児が生存し、人工呼吸器の永続的な使用を必要としないことが示されました。

また、BSID-III(Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Third Edition)の粗大運動スケールの評価では、59%の乳児[10/17名 対7/17名(1年時点)]が最低5秒間、支えなしで座位が保持されました。
65%[11/17名 対9/17名(1年時点)]が首が座るようになり、29%[5/17名 対2/17名(1年時点)]が寝返りを打つことができ、30%[5/17名 対1/17名(1年時点)]が体重を支えるまたは補助することにより立位を保持することができました。

2年時点で、71%の乳児[12/17名対10/17名(1年時点)]のCHOP-INTEND(Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders)スコアが40ポイント以上改善し、12ヵ月時点から24ヵ月時点の間にすべての乳児のスコアが改善しました。2年時点で生存していた乳児(14名)のうち、100%の乳児が嚥下能力を維持し、93%の乳児(13/14名)が経口摂取可能でした。

FIREFISH試験におけるリスジプラムの安全性は、これまでに認められている安全性プロファイルと同様で、新たな安全性のシグナルは確認されませんでした。主な有害事象(n=21)は、発熱(71%)、上気道感染症(52%)、咳嗽(33%)、嘔吐(33%)、下痢(29%)、呼吸器感染症(29%)でした。24%の乳児で認められた最も重篤な有害事象は肺炎でした。

解析時点では、最年少の乳児は28.4カ月、最年長は45.1カ月でした。登録時の年齢の中央値は6.3カ月でした。治療用量を投与された17名の乳児のうち、2名はそれぞれ治療8カ月、13カ月の時点で致死的な合併症を経験し、1名は試験から脱落し、3.5カ月後に死亡しました。治験責任医師はこれらの合併症とリスジプラムとの関係は認められていないと判断しています。
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