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中外製薬株式会社が、抗血液凝固第IXa/X因子ヒト化二重特異性モノクローナル抗体 血液凝固第VIII因子機能代替製剤「HEMLIBRA®」(米国一般名:emicizumab-kxwh)について、米国食品医薬品局(Food and Drug Administration:FDA)から、インヒビターを保有しない血友病Aに対して画期的治療薬(Breakthrough Therapy)に指定されたことを発表しました。

上席執行役員プロジェクト・ライフサイクルマネジメント共同ユニット長の伊東 康は「このたびHEMLIBRAに対し2つ目のBreakthrough Therapy指定がなされたことを大変嬉しく思います」と述べるとともに、「インヒビター保有の血友病Aに続き、インヒビター非保有の血友病Aの方々に対しても、当社で創製した新薬を通常よりも早く米国にてお届けできる見込みとなりました。ジェネンテック社と協働し、一日も早い適応拡大の実現に努めていきます」と語っています。

今回の指定は、血液凝固第VIII因子に対するインヒビターを保有しない12歳以上の血友病Aの方々を対象に、HEMLIBRAの週1回または2週に1回の皮下投与による出血抑制効果を検討した第III相国際共同治験 HAVEN3試験に基づいています。

血友病Aは、血液凝固第VIII因子の欠乏もしくは機能異常により血液凝固反応が正常に進まず、重篤な出血症状が反復して生じる疾患です。

近年、その出血傾向の抑制を目的とし、インヒビター非保有の血友病Aに対しては、血液凝固第VIII因子製剤を静脈内投与する定期補充療法が広く実施されています。

HEMLIBRAは、中外製薬独自の抗体改変技術を用いて創製されたバイスペシフィック抗体です。本剤は活性型第IX因子と第X因子に結合し、血友病Aで欠損または機能異常を来している第VIII因子の補因子機能を代替します1, 2)。

HEMLIBRAは、HAVEN 3試験において出血頻度の有意な減少が確認され、皮下投与や投与頻度という利便性とともに、血友病Aの治療における新たな治療選択肢として期待されています。

中外製薬創製の医薬品でのBreakthrough Therapy指定としては、ALECENSA®(クリゾチニブ投与後に病勢進行が認められたALK陽性の非小細胞肺がん、ALK陽性の非小細胞肺がん一次治療)、ACTEMRA®(全身性強皮症、巨細胞性動脈炎)、HEMLIBRA(12歳以上で血液凝固第VIII因子のインヒビターを保有する血友病A患者に対する予防投与療法)に続く、3品目・6回目の指定となりました。

参考:
1. Kitazawa, et al. Nature Medicine 2012; 18(10): 1570
2. Sampei, et al. PLoS ONE 2013; 8: e57479
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